【用戶案例】東曹攜手和元生物共促CGT產品質量提升

第30屆日本基因與細胞治療學會（JSGCT 2024） 于2024年7月16-18日在橫濱舉行。本次會議的主題是"創(chuàng)新醫(yī)學的發(fā)展"。東曹生命科學（Tosoh Bioscience）作為贊助企業(yè)參展了本次學會，展示了公司在核酸藥物、病毒載體分離純化方面的新產品和技術應用。

圖1  東曹生命科學展臺

本次會議特別邀請到了東曹戰(zhàn)略合作伙伴——和元生物技術（上海）股份有限公司（簡稱“和元生物"）的CEO賈國棟博士，在大會分論壇做題為"Overview of CGT in China-marketing, technology and regulatory" 的主題報告。

和元生物在細胞與基因治療領域深耕十余載，作為行業(yè)的重要參與者致力于整個行業(yè)共同發(fā)展，加速細胞與基因治療創(chuàng)新藥物的落地。在報告中，賈博士重點介紹了細胞與基因治療產品質量控制的法規(guī)要求，分享了和元生物在AAV質粒質量控制分析方面的實際案例，說明了新的分析檢測技術對法規(guī)標準實施的重要性。

圖2  和元生物技術（上海）股份有限公司CEO賈國棟博士做主題報告

● AAV質粒的純度分析

IEX-HPLC是用來評估質粒超螺旋純度的常用分析方法。TSKgel DNA-NPR陰離子交換色譜柱采用了無孔填料，非常適合用來分析質粒DNA，能夠簡便、快速地區(qū)分出超螺旋、開環(huán)和線性形式的質粒。賈博士在報告中提到，和元生物使用了該方法評估AAV質粒的超螺旋純度，并對質粒的長期穩(wěn)定性進行了研究（圖3）。

圖3  AAV質粒純度的研究

● AAV單體/聚集體的分析

尺寸排阻色譜法在AAV表征中常用于測定AAV單體、聚集體及雜質。在和元生物嚴格的質量控制流程中，采用了SEC柱TSKgel G4000PWXL評估AAV單體純度，獲得了精確可靠的結果（圖4）。

圖4  AAV單體純度的研究

● AAV Full/Empty的分析

最近，東曹的應用科學家開發(fā)了一種更高效、更安全的AAV分析技術。圖5是使用陰離子交換柱TSKgel Q-STAT(7 μm, 4.6 mmI.D. × 10 cm) 分離AAV的Full/Empty的譜圖。在使用氯化膽堿作為流動相鹽的梯度分離中同時使用了等度分離，以優(yōu)化分離結果。結果顯示AAV8的Full/Empty達到了基線分離。

圖5  AAV Full/Empty的分析

東曹深耕色譜分離純化領域50年，我們致力于通過更創(chuàng)新的分離技術與更豐富的應用方案助力用戶提升AAV產品生產工藝與質控管理標準，為確?；蛑委煯a品的安全性和有效性提供有力支持。